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Chemie-Nobelpreis für CRISPR/Cas9
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Der Nobelpreis für Chemie 2020 geht an Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doubna – die Entdeckerinnen der Genschere CRISPR/Cas9․ Sie entwickelten damit eines der wichtigsten Werkzeuge der modernen Gentechnik und Biomedizin․ Als erste entwickelten sie das von Bakterien erzeugte Konstrukt aus einem DNA-Abschnitt – CRISPR – und einem Enzym – Cas9 – so weiter, dass es․․․
Gen-Editierung senkt Cholesterinwerte
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Vielversprechender Ansatz: Forscher haben eine neue Form der Gentherapie gegen einen erblich bedingten Überschuss an Blutfetten eingesetzt․ Bei Mäusen und Affen führte der Austausch nur eines DNA-Buchstabens in den Leberzellen dazu, dass die Konzentration des schädlichen LDL-Cholesterins im Blut deutlich absank․ Möglich wurde diese Genreparatur durch das Einschleusen einer Austausch-Base mittels mRNA – der gleichen․․․
Genreparatur in Mitochondrien
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Gegen Mutationen: Forscher haben ein Genwerkzeug entwickelt, das eine falsch eingefügte DNA-Base auch im Mitochondrien-Genom austauschen kann․ Das molekulare Werkzeug wandelt die Nukleobase Adenin in Guanin um und kann damit immerhin 39 der 90 krankmachenden Mutationen im Genom der Zellkraftwerke korrigieren․ Das eröffnet neue Chancen für die Erforschung und Therapie von Mitochondrien-Erkrankungen․ Die Mitochondrien sind․․․
CRISPR-Genschere als Zellzerstörer
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Neuartiger Effekt: Forschende haben in Bakterien eine ganz neue Form der Genschere entdeckt – mit großem Potenzial für die Medizin․ Denn sie kann gezielt von Viren befallene oder entartete Zellen zerstören, indem sie deren RNA und DNA zerstückelt․ Aktiviert wird die Genschere CRISPR/Cas12 aber nur, wenn sie in der Zelle auf zu ihrer Ziel-Schablone passende․․․