​​​​​Erste Gentherapie gegen völlige Farbenblindheit
#Medizin #Achromatopsie #Auge #Farbenblindheit #Farbensehen #Gendefekt #Gentherapie #Netzhaut #Sehsinn

Farben statt nur Grau in Grau: In Zukunft könnte eine Gentherapie Menschen mit Achromatopsie helfen – einer erblichen Form der kompletten Farbenblindheit․ In einer ersten Pilotstudie hat sich die Injektion von Ersatzgenen für den Gendefekt jetzt als sicher und verträglich erweisen․ Die Probanden konnten dadurch auch schon schärfer und farbiger sehen․ Wird diese Gentherapie schon

​​​​​Gentherapie lässt gelähmte Mäuse wieder laufen
#Medizin #Axon #Botenstoff #Gentherapie #Interleukin6 #Lähmung #Nervenfortsatz #Nervenwachstum #Querschnittslähmung #Rückenmark

Hoffnung für Gelähmte: Eine Gentherapie hat Mäuse mit durchtrenntem Rückenmark wieder zum Laufen gebracht․ Möglich wurde dies durch einen speziell entwickelten Botenstoff, der das Wachstum der Nervenfortsätze im Stammhirn und Rückenmark aktivierte․ Nach wenigen Wochen begannen die Mäuse wieder zu laufen․ Ob diese Therapie auch bei länger zurückliegenden Rückenmarksschäden und beim Menschen funktioniert, muss aber․․․

​​​​​Gentherapie gegen chronische Schmerzen?
#Medizin #chronischeSchmerzen #CRISPRCas9 #Genschere #Gentherapie #Meidzin #Schmerz #Schmerzgen #Schmerzlinderung #Schmerztherapie

Hilfe für Schmerzgeplagte? Künftig könnte vielleicht eine Gentherapie gegen chronische Schmerzen helfen․ In einem Versuch dazu blockierten Forscher mithilfe der Genschere CRISPR/Cas9 vorübergehend ein Schmerzgen bei Mäusen․ Dies dämpfte das Schmerzempfinden und sorgte für eine langanhaltende Linderung der Beschwerden․ Sollte sich der Ansatz auch bei Menschen als erfolgreich erweisen, könnte er eine Alternative zu süchtig․․․

​​​​​Ein Genwerkzeug fürs Epigenom
#Biowissen #Medizin #CRISPR #CRISPRCas9 #DNA #epigenetisch #Epigenom #Genschere #Gentechnik #Gentherapie #Methylierung

An-Aus-Schalter für Gene: Forscher haben die Genschere CRISPR/Cas9 so modifiziert, dass sie gezielt in die Genaktivität eingreifen kann․ Statt das Erbgut zu schneiden verändert das neue System CRISPRoff lediglich das Epigenom – Anlagerungen an der DNA, die das Ablesen der Gene blockieren oder erlauben․ Das bietet neue Möglichkeiten für Forschung und Therapie, weil diese epigenetischen․․․

​​​​​Gen-Editierung senkt Cholesterinwerte
#Medizin #BaseEditing #DNA #DNABase #Geneditierung #Gentechnik #Gentherapie #Genwerkzeug #mRNA

Vielversprechender Ansatz: Forscher haben eine neue Form der Gentherapie gegen einen erblich bedingten Überschuss an Blutfetten eingesetzt․ Bei Mäusen und Affen führte der Austausch nur eines DNA-Buchstabens in den Leberzellen dazu, dass die Konzentration des schädlichen LDL-Cholesterins im Blut deutlich absank․ Möglich wurde diese Genreparatur durch das Einschleusen einer Austausch-Base mittels mRNA – der gleichen․․․

​​​​​Genreparatur in Mitochondrien
#Medizin #Adenin #DNABase #Geneditierung #Gentherapie #Genwerkzeug #mitochondrialeDNA #Mitochondrien

Gegen Mutationen: Forscher haben ein Genwerkzeug entwickelt, das eine falsch eingefügte DNA-Base auch im Mitochondrien-Genom austauschen kann․ Das molekulare Werkzeug wandelt die Nukleobase Adenin in Guanin um und kann damit immerhin 39 der 90 krankmachenden Mutationen im Genom der Zellkraftwerke korrigieren․ Das eröffnet neue Chancen für die Erforschung und Therapie von Mitochondrien-Erkrankungen․ Die Mitochondrien sind․․․

​​​​​Erste CRSPR-Gentherapie erhält Zulassung
#Medizin #Blutzellen #CAsgevy #CRISPR #CRISPRCas9 #Genschere #Gentherapie #Hämoglobin #Sichelzelanämie #Thalassämie

Genschere gegen Blutkrankheiten: In Großbritannien ist weltweit erstmals eine Therapie auf Basis der Genschere CRISPR/Cas9 zugelassen worden․ Die Methode wird bei Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie eingesetzt – beide Erbkrankheiten verursachen krankhafte Veränderungen des Blutfarbstoffs Hämoglobin․ Die CRISPR-Therapie repariert jedoch nicht den ursächlichen Gendefekt, sondern reaktiviert die Produktion eines fötalen Hämoglobins․ Dieses übernimmt dann die Funktion des․․․